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AR131035 A1 Sol. P230103034 Patente publicada en INPI

ÁCIDOS NUCLEICOS SINTÉTICOS QUE INCLUYEN CONSTRUCTOS PROMOTORES DIRIGIDOS A ASTROCITOS Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS

IPC Sección C IPC Sección A Boletín 1419
Presentación
10/11/2023
Publicación
12/02/2025
Códigos IPC
2

Inventores (2)

SB

Shykind, Benjamin Michael

SE

Schwartz, Edmund Ching

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

C12N 15/86
A61K 48/00

Resumen técnico

Se describen ácidos nucleicos sintéticos que pueden usarse para la expresión dirigida a astrocitos de secuencias de nucleótidos heterólogas. También se describen métodos para usar los mismos para la expresión dirigida a astrocitos de tales secuencias de nucleótidos para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. Reivindicación 1: Un promotor que comprende una secuencia de nucleótidos que tiene al menos aproximadamente 95% de identidad de secuencia con la sec. con núm. de ident.: 1. Reivindicación 3: Un ácido nucleico sintético que comprende: una primera secuencia de nucleótidos que tiene al menos 95% de identidad de secuencia con la sec. con núm. de ident.: 1 unida operativamente a una segunda secuencia de nucleótidos, en donde la primera secuencia de nucleótidos es un promotor para la expresión dirigida a astrocitos, y en donde la segunda secuencia de nucleótidos no es un elemento de control de la expresión. Reivindicación 22: Un método para expresar un ácido nucleico de interés en astrocitos, el método comprende las etapas de: introducir un vector que comprende un promotor que comprende una sec. con núm. de ident.: 1 unida operativamente al ácido nucleico de interés en una célula, tejido, órgano o individuo. Reivindicación 23: El método de la reivindicación 22, en donde el ácido nucleico de interés es un transgén para un gen asociado a la enfermedad de Alzheimer (AD). Reivindicación 25: El método de la reivindicación 22, en donde el ácido nucleico de interés es un ácido nucleico inhibidor para un gen asociado a la enfermedad de Alzheimer (AD).