AGENTE DE iARN CON NUCLEÓTIDOS MODIFICADOS

Solicitante

Inventores (3)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En la presente descripción se proporcionan compuestos y agentes novedosos de iARN que comprenden nucleótidos modificados, composiciones que comprenden tales compuestos o agentes de iARN, y métodos para usar tales compuestos o agentes de iARN. Reivindicación 1: Un compuesto que comprende una cualquiera de las fórmulas (Ia), (Ib), (Ic), (II) - (IV), o (XXI), fórmula (Ic), en donde n es un número entero de 1 - 4, fórmula (IV), en donde n es un número entero de 0 - 2, en donde B es una nucleobase seleccionada de adenina, citosina, guanina, timina, uracilo, o un derivado de estos. Reivindicación 53: Una composición farmacéutica que comprende el compuesto de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 9, o el agente de iARN de una cualquiera de las reivindicaciones 10 - 52, y un portador farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 54: Un método in vitro para inhibir o reducir un ARNm diana en una célula, en donde el método comprende poner en contacto la célula que comprende el ARNm diana con el compuesto de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 9, el agente de iARN de una cualquiera de las reivindicaciones 10 - 52, o la composición farmacéutica de la reivindicación 53.