AGENTES DE iARN DE SARM1

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En la presente descripción se proporcionan agentes de iARN de SARM1 y composiciones que comprenden un agente de iARN de SARM1. En la presente descripción también se proporcionan métodos para usar los agentes de iARN de SARM1 o composiciones que comprenden un agente de iARN de SARM1 para reducir la expresión de SARM1, y/o tratar enfermedades neurológicas mediadas por SARM1. Reivindicación 1: Un agente de iARN de SARM1 que comprende la fórmula (1): (R-L)n-P, en donde R es un ARN bicatenario (ARNbc) que comprende una cadena codificante y una cadena no codificante, en donde la cadena no codificante es complementaria al ARNm de SARM1; en donde L es un enlazador, o está opcionalmente ausente; y en donde P es una proteína que comprende un dominio de unión a TfR monovalente humano, en donde el dominio de unión a TfR humano comprende una región variable de cadena pesada (VH) y una región variable de cadena ligera (VL), en donde la VH comprende las regiones determinantes de complementariedad de cadena pesada HCDR1, HCDR2, y HCDR3, y la VL comprende las regiones determinantes de complementariedad de cadena ligera LCDR1, LCDR2, y LCDR3, en donde la HCDR1 comprende la sec. con núm. de ident.: 1, la HCDR2 comprende la sec. con núm. de ident.: 2, la HCDR3 comprende la sec. con núm. de ident.: 3, la LCDR1 comprende la sec. con núm. de ident.: 4, la LCDR2 comprende la sec. con núm. de ident.: 5, y la LCDR3 comprende la sec. con núm. de ident.: 6; y en donde n es un número entero de 1 a 3. Reivindicación 56: Una composición farmacéutica que comprende el agente de iARN de SARM1 de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 55 y un portador farmacéuticamente aceptable.