AGENTES DE INTERFERENCIA DE ARN DE PPP1R15B

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En la presente descripción se proporcionan agentes de iARN de PPP1R15B y composiciones que comprenden un agente de iARN de PPP1R15B. También se proporcionan en la presente descripción métodos para usar los agentes de iARN de PPP1R15B o composiciones que comprenden un agente de iARN de PPP1R15B para reducir la expresión de PPP1R15B, y/o tratar trastornos metabólicos asociados a PPP1R15B en un sujeto. Reivindicación 1: Un agente de iARN de PPP1R15B caracterizado porque comprende una cadena codificante y una cadena no codificante, en donde la cadena codificante y la cadena no codificante forman un híbrido, en donde la cadena codificante comprende una secuencia de ácido nucleico seleccionada de una cualquiera de las sec. con núms. de ident.: 81 - 159, y la cadena no codificante comprende una secuencia de ácido nucleico seleccionada de una cualquiera de las sec. con núms. de ident.: 160 - 238, en donde opcionalmente uno o más nucleótidos de la cadena codificante y la cadena no codificante son nucleótidos modificados independientemente, y en donde opcionalmente uno o más enlaces internucleotídicos de la cadena codificante y la cadena no codificante son enlaces internucleotídicos modificados. Reivindicación 6: Un agente de iARN de PPP1R15B que comprende la fórmula de: R-L-D, caracterizado porque R es un ARN bicatenario (ARNbc) que comprende una cadena codificante y una cadena no codificante, en donde la cadena no codificante es complementaria al ARNm de PPP1R15B, en donde L es un enlazador, o está opcionalmente ausente, y en donde D es una porción de suministro que comprende la fórmula de (1). Reivindicación 37: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende el agente de iARN de PPP1R15B de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 36 y un portador farmacéuticamente aceptable.