AGENTES DE PENETRACIÓN CÉLULAR Y SUS USOS

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente descripción proporciona agentes de penetración que comprenden un módulo de internalización celular y un anticuerpo o anticuerpo de unión al antígenos o fragmento de este que se une específicamente a la TDP-43 humana y métodos para usar agentes de penetración celular para tratar pacientes con enfermedades relacionadas con la TDP-43, incluida la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Reivindicación 1: Un agente de penetración celular que comprende: (i) un módulo de internalización celular (CIM) y (ii) un anticuerpo que se une específicamente a la proteína de unión al ADN de respuesta transactiva de 43 kD (TDP-43). Reivindicación 141: Una composición farmacéutica que comprende el agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 140 y un portador farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 142: Un ácido nucleico que codifica al menos una parte del agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 140. Reivindicación 145: Un vector que comprende el ácido nucleico de cualquiera de las reivindicaciones 142 - 144 unido operativamente a una o más secuencias reguladoras para efectuar la expresión en una célula de mamífero del agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 140. Reivindicación 148: Una célula hospedadora transformada con el vector de cualquiera de las reivindicaciones 145 - 147. Reivindicación 149: Una célula hospedadora que comprende el ácido nucleico de cualquiera de las reivindicaciones 142 - 144. Reivindicación 152: Un método para unir una proteína TDP-43 intracelular en una célula, donde el método comprende: poner en contacto el agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 140 con la célula, lo cual da resultado la internalización y transferencia al citosol de, como mínimo, un fragmento de unión al antígeno del anticuerpo.