AR133304 A1 Sol. P240101891 Patente publicada en INPI
AGENTES OLIGONUCLEOTÍDICOS DE CADENA DOBLE Y SUS USOS
Inventores (7)
Zou, Xiaoming
Lu, Jianyu
Li, Qingfeng
Gao, Cuicui
He, Qionger
Yang, Hongkuan
Wang,
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
En la presente se describe un agente oligonucleotídico de cadena doble y sus usos, que comprende un sitio de escisión específico para una endonucleasa, donde el agente oligonucleotídico de cadena doble escindido es capaz de inhibir la expresión del gene gen diana por medio de ARN de interferencia (ARNi). Reivindicación 1: Un agente oligonucleotídico de cadena doble que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido, donde: la cadena sentido y la cadena antisentido forman una porción de cadena doble de 15 a 27 pares de bases de longitud y una extensión 5’ en la cadena antisentido; la extensión 5’ tiene una longitud de al menos tres nucleótidos y es escindible del nucleótido más 3’ de la extensión 5’, y el agente oligonucleotídico de cadena doble escindido es capaz de silenciar un ARN diana o inhibir la expresión de un gen diana por medio de ARN de interferencia. Reivindicación 52: Una composición farmacéutica que comprende un agente oligonucleotídico de cadena doble de acuerdo con las reivindicaciones precedentes, y un portador farmacéuticamente aceptable.