AGENTES PENETRANTES DE CÉLULAS Y USOS DE LOS MISMOS

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente divulgación proporciona agentes penetrantes de células que comprenden un módulo de internalización celular y un anticuerpo o fragmento de anticuerpo que se une a antígeno del mismo que se une específicamente al amiloide  humano y método de uso de estos agentes penetrantes de células para tratar pacientes con enfermedades relacionadas con beta amiloide, incluyendo la Miositis por cuerpos de inclusión (MCI). Reivindicación 1: Un agente penetrante de células (APC) anti-péptido Amiloide  (A) que comprende: (i) un módulo de internalización celular (MIC) y (ii) un anticuerpo que se une específicamente al péptido Amiloide  (A). Reivindicación 72: Una composición farmacéutica que comprende el APC anti-A de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 71 y un portador o diluyente farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 73: Un ácido nucleico que codifica al menos una porción del APC anti-A de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 71. Reivindicación 78: Un vector que comprende el ácido nucleico de una cualquiera de las reivindicaciones 73 - 77 unido de manera operativa a una o más secuencias reguladoras para efectuar la expresión en una célula de mamífero del agente penetrante de células de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 71. Reivindicación 81: Una célula huésped transformada con el vector de una cualquiera de las reivindicaciones 78 - 80. Reivindicación 82: Una célula huésped que comprende el ácido nucleico de una cualquiera de las reivindicaciones 73 - 77. Reivindicación 85: Un método de unión una proteína A intracelular en una célula, en donde el método comprende: poner en contacto el APC anti-A de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 71 con la célula, dando como resultado de ese modo la internalización de, y transferencia al citosol de, como mínimo, un fragmento de unión a antígeno del anticuerpo.