ANTI-TFR:ESFINGOMIELINASA ÁCIDA PARA EL TRATAMIENTO DE LA DEFICIENCIA DE ESFINGOMIELINASA ÁCIDA

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Se proporcionan proteínas terapéuticas multidominio que comprenden un dominio de suministro de unión a TfR fusionado con un polipéptido de esfingomielinasa ácida y constructos y composiciones de ácido nucleico que permiten la inserción de una secuencia codificante de proteínas terapéuticas multidominio en un locus genómico diana tal como un locus ALB endógeno y/o la expresión de la secuencia codificante de proteínas terapéuticas multidominio. Las proteínas terapéuticas multidominio y los constructos y composiciones de ácido nucleico pueden administrarse a células, poblaciones de células, o sujetos y pueden usarse en métodos de integración de un ácido nucleico de proteína terapéutica multidominio en un locus genómico diana, métodos de expresión de una proteína terapéutica multidominio en una célula, métodos para tratar la deficiencia de esfingomielinasa ácida en un sujeto, y métodos para prevenir o reducir la aparición de un signo o síntoma de la deficiencia de esfingomielinasa ácida en un sujeto.