AR133828 A1 Sol. P240102461 Patente publicada en INPI
ANTICUERPOS ANTI-TDP-43 Y SUS USOS
Solicitante
Prothena Biosciences Limited
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Inventores (2)
Nijjar, Tarlochan S.
Tam, Stephen Jed
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
La presente divulgación proporciona anticuerpos que se unen específicamente al TDP-43 humano y métodos de uso de estos anticuerpos para tratar a pacientes con enfermedades relacionadas con el TDP-43, incluida la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Reivindicación 1: Un anticuerpo monoclonal aislado que compite por la unión a la proteína de unión al ADN de respuesta transactiva de 43 kD (TDP-43) con: un anticuerpo que comprende un dominio variable de cadena pesada de SEQ ID Nº 1 y un dominio variable de cadena ligera de SEQ ID Nº 24; un anticuerpo que comprende un dominio variable de cadena pesada de SEQ ID Nº 63 y un dominio variable de cadena ligera de SEQ ID Nº 65; un anticuerpo que comprende un dominio variable de cadena pesada de SEQ ID Nº 67 y un dominio variable de cadena ligera de SEQ ID Nº 69; un anticuerpo que comprende un dominio variable de cadena pesada de SEQ ID Nº 71 y un dominio variable de cadena ligera de SEQ ID Nº 73; un anticuerpo que comprende un dominio variable de cadena pesada de SEQ ID Nº 75 y un dominio variable de cadena ligera de SEQ ID Nº 77; o un anticuerpo que comprende un dominio variable de cadena pesada de SEQ ID Nº 79 y un dominio variable de cadena ligera de SEQ ID Nº 81. Reivindicación 3: Un anticuerpo que se une específicamente a TDP-43, que comprende tres CDR de cadena ligera y tres CDR de cadena pesada de un anticuerpo de ratón caracterizado por un dominio variable de cadena pesada que comprende la SEQ ID Nº 1 y un dominio variable de cadena ligera que comprende la SEQ ID Nº 24. Reivindicación 94: Una composición farmacéutica que comprende un anticuerpo de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 93 y un portador farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 95: Un ácido nucleico que codifica el dominio variable de cadena pesada y/o el dominio variable de cadena ligera de un anticuerpo de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 93. Reivindicación 96: Un vector que comprende un ácido nucleico que codifica un dominio variable de cadena pesada maduro y un dominio variable de cadena ligera unido operativamente a una o más secuencias reguladoras para efectuar la expresión en una célula de mamífero de un anticuerpo de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 93. Reivindicación 99: Una célula hospedadora transformada con el vector de cualquiera de las reivindicaciones 96 - 98. Reivindicación 100: Una célula hospedadora que comprende el ácido nucleico de la reivindicación 95.