ARN MENSAJERO QUE CODIFICA CASX

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En la presente se proporcionan secuencias de ácido ribonucleico mensajero (ARNm) que codifican proteínas CasX genéticamente modificadas para modificar una célula in vitro, in vivo o ex vivo. Los ARNm pueden estar optimizados por codones para expresión en una célula humana, y se pueden usar con ARN guías en sistemas para modificar ácidos nucleicos diana. También se proporcionan métodos para entrega de las secuencias de ARNm y ARN guías. Reivindicación 1: Un ácido ribonucleico mensajero (ARNm) que comprende una secuencia que codifica una proteína CasX genéticamente modificada que comprende una secuencia seleccionada del grupo que consiste en SEQ ID Nº 9, SEQ ID Nº 10, SEQ ID Nº 11 y SEQ ID Nº 8, o una secuencia que tiene al menos aproximadamente 70%, al menos aproximadamente 80%, al menos aproximadamente 90%, al menos aproximadamente 95%, al menos aproximadamente 95% [sic], al menos aproximadamente 96%, al menos aproximadamente 97%, al menos aproximadamente 98%, o al menos aproximadamente 99% de identidad de secuencia con esta. Reivindicación 34: Un ARNm que comprende una secuencia que codifica una proteína CasX genéticamente modificada, donde el ARNm comprende: a. una región no traducida 5’ (UTR) que comprende la secuencia de ácido nucleico de SEQ ID Nº 20, o una secuencia que tiene al menos aproximadamente 70%, al menos aproximadamente 80%, al menos aproximadamente 90%, al menos aproximadamente 95%, o al menos aproximadamente 95% [sic] de identidad con esta. b. la secuencia que codifica la proteína CasX genéticamente modificada; y c. una región UTR 3’ que comprende la secuencia de ácido nucleico de SEQ ID Nº 23, o una secuencia que tiene al menos aproximadamente 70%, al menos aproximadamente 80%, al menos aproximadamente 90%, al menos aproximadamente 95%, o al menos aproximadamente 95% [sic] de identidad con esta. Reivindicación 67: Un sistema que comprende el ARNm de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 62, y un ácido ribonucleico guía (ARNg) que comprende un andamio y una secuencia de focalización complementaria a un ácido nucleico diana en una célula enlazada 3’ al andamio. Reivindicación 82: Un vector que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica el ARNm de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 62 y/o el ARNg de cualquiera de las reivindicaciones 67 - 81. Reivindicación 84: Un método para modificar un ácido nucleico diana en una célula, que comprende introducir en la célula el sistema de cualquiera de las reivindicaciones 67 - 81 o el vector de la reivindicación 82 o la reivindicación 83, que resulta en la modificación del ácido nucleico diana. Reivindicación 100: Una composición farmacéutica que comprende el sistema de cualquiera de las reivindicaciones 67 - 81, o el vector de la reivindicación 82 o la reivindicación 83, y un excipiente farmacéuticamente aceptable.