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AR133663 A1 Sol. P240102278 Patente publicada en INPI

COMPOSICIÓN PARA EL TRATAMIENTO DEL SÍNDROME DE SANFILIPPO TIPO A (MPS IIIA) QUE COMPRENDE HEPARÁN N-SULFATASA (HNS)

IPC Sección A Boletín 1470
Presentación
27/08/2024
Publicación
22/10/2025
Códigos IPC
6

Inventores (3)

KS

Kim, So Ra

KM

Kim, Minju

JD

Jin, Dong Kyu

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

A61K 38/46
47/26
47/30
9/00
9/08
A61P 25/28

Resumen técnico

La presente invención se refiere a una composición farmacéutica para la prevención o el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) que comprende heparán N-sulfatasa (HNS), y más particularmente a una dosis y un ciclo de administración óptimos de heparán N-sulfatasa que pueden reducir eficazmente la acumulación de heparán sulfato (HS) al tiempo que mejoran la cognición en los pacientes. Según la presente invención, puede ser útil como terapia de sustitución enzimática (ERT) para el tratamiento del síndrome de Sanfilippo tipo A.