COMPOSICIONES DE ARNi DIRIGIDAS CONTRA EL RECEPTOR DE ACTIVINA A TIPO 1C (ACVR1C) Y MÉTODOS DE USO DE LAS MISMAS

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Agentes de ARNi, por ejemplo, agentes de ARN de hebra doble (ARNhd), dirigidos contra un gen del receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C). La divulgación también se relaciona con métodos de uso de dichos agentes de ARNi para inhibir la expresión de un gen de ACVR1C y con métodos para prevenir y tratar un trastorno asociado con ACVR1C, por ejemplo un trastorno metabólico, tal como el síndrome metabólico. Reivindicación 1: Un agente de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNhd) para inhibir la expresión del receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C) en una célula, caracterizado porque el agente de ARNhd comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que forman una región de hebra doble, en donde la hebra antisentido comprende por lo menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 2 y en donde una o más cadenas de hidrocarburos de C22 están conjugadas con la hebra sentido. Reivindicación 88: Una célula, caracterizada porque contiene el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87. Reivindicación 89: Una composición farmacéutica para inhibir la expresión de un gen de un receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C), caracterizada porque comprende el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87 y un vehículo farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 95: Un método para inhibir la expresión de un gen de un receptor de activina A tipo 1C (ACVR1C) en una célula, caracterizado porque el método comprende poner la célula en contacto con el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87, o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 89 - 94, para de esa manera inhibir la expresión del gen de ACVR1C en la célula. Reivindicación 120: Un vial, caracterizado porque comprende el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87, o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 89 - 94. Reivindicación 121: Una jeringa, caracterizada porque comprende el agente de ARNhd de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 87, o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 89 - 94. Reivindicación 122: Un complejo de silenciamiento inducido por ARN (RISC), caracterizado porque comprende una hebra antisentido de cualquiera de los agentes de ARNhd de las reivindicaciones 1 - 87.