COMPOSICIONES DE iARN DE PLASMINÓGENO (PLG) Y MÉTODOS DE USO DE LAS MISMAS

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La invención se refiere a composiciones de ácido ribonucleico de doble cadena (dsARN) dirigidas al gen del plasminógeno (PLG), así como métodos para inhibir la expresión de PLG, y métodos para tratar sujetos que se beneficiarían de la reducción en la expresión de PLG, tales como sujetos que tienen una enfermedad, trastorno o afección asociada al PLG, usando tales composiciones de dsARN. Reivindicación 1: Un agente de ácido ribonucleico de doble cadena (dcARN) para inhibir la expresión de plasminógeno (PLG) en una célula, en donde dicho agente de dcARN comprende una cadena con sentido y una cadena antisentido que forman una región de doble cadena, en donde dicha cadena antisentido comprende una región de complementariedad con un ARNm que codifica PLG que comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de cualquiera de las secuencias antisentido enumeradas en cualquiera de las Tablas 3, 4, 5, 6, 7, 8A u 8B. Reivindicación 9: Un agente de ARN de doble cadena (dcARN) para inhibir la expresión de plasminógeno (PLG) en una célula, en donde el agente de ARN de doble cadena comprende una cadena con sentido y una cadena antisentido que forman una región de doble cadena, en donde la cadena con sentido comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de cualquiera de las secuencias sentido enumeradas en cualquiera de las Tablas 3, 4, 5, 6, 7, 8A u 8B y la cadena antisentido comprende al menos 15 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 3 nucleótidos de cualquiera de las secuencias antisentido enumeradas en cualquiera de las Tablas 3, 4, 5, 6, 7, 8A u 8B, en donde prácticamente todos los nucleótidos de la cadena con sentido y prácticamente todos los nucleótidos de la cadena antisentido son nucleótidos modificados, y en donde la cadena con sentido está conjugada con un ligando unido al extremo 3’. Reivindicación 38: Un agente de dsARN que se dirige a una región hotspot de un ARNm del plasminógeno (PLG). Reivindicación 39: Una célula que contiene el agente de dsARN de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 - 38. Reivindicación 40: Un vector que codifica al menos una cadena del agente dsARN de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 - 38. Reivindicación 41: Una composición farmacéutica para inhibir la expresión del gen del plasminógeno (PLG) que comprende el agente de dsARN de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 - 38.