COMPOSICIONES PARA MODULAR EL EMPALME

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En la presente descripción se describe un compuesto modulador de empalme de molécula pequeña que modula el empalme del ARNm, tal como el pre-ARNm, codificado por genes, y métodos de uso de los compuestos moduladores de empalme de molécula pequeña para modular el empalme y tratar enfermedades y afecciones. Reivindicación 1: Un compuesto de la Estructura B, o una sal farmacéuticamente aceptable o un estereisómero de este. Reivindicación 2: Una composición farmacéutica que comprende el compuesto de la reivindicación 1, o una sal o estereoisómero farmacéuticamente aceptable de este, y un excipiente o portador farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 3: Un método para modular el empalme que comprende administrar a las células el compuesto de la reivindicación 1, o una sal o estereoisómero farmacéuticamente aceptable de este, en donde el compuesto modula el empalme en una secuencia de sitio de empalme de un pre-ARNm que codifica un ARNm, en donde el ARNm codifica una proteína diana o un ARN funcional. Reivindicación 4: Un método para tratar una enfermedad o afección que comprende administrar el compuesto la reivindicación 1, o una sal o estereoisómero farmacéuticamente aceptable de este, a un sujeto que lo necesita.