COMPOSICIONES PARA MODULAR EL EMPALME

Solicitante

Inventores (3)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En la presente descripción se describen formas en estado sólido de un compuesto modulador de empalme de molécula pequeña, así como composiciones farmacéuticas de este, y métodos de uso de este en el tratamiento de enfermedades o afecciones que podrían beneficiarse con un compuesto modulador de empalme de molécula pequeña. Reivindicación 1: Una forma en estado sólido de 6-(6-(((1R,2R,3S,5S)-2-fluoro-9-azabiciclo[3.3.1]nonan-3- il)(metil)amino)piridazin-3-il)-2-metilbenzo[d]oxazol-5-ol (Compuesto A) o un estereoisómero de este. Reivindicación 2: Una forma en estado sólido del Compuesto A, que tiene una estructura de fórmula (1). Reivindicación 23: Una composición farmacéutica que comprende la forma cristalina del Compuesto A o la forma en estado sólido del Compuesto A de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 22 y al menos un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 28: Un método para modular el empalme que comprende administrar a las células la forma cristalina del Compuesto A o la forma en estado sólido del Compuesto A de acuerdo con una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 22, o una composición farmacéutica de la reivindicación 23 o 24, en donde la forma cristalina del Compuesto A o la forma en estado sólido del Compuesto A modula el empalme en una secuencia de sitio de empalme de un pre-ARNm que codifica un ARNm, y en donde el ARNm codifica una proteína diana o un ARN funcional.