COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA EL TRATAMIENTO DE AFECCIONES ASOCIADAS CON LA SOBREEXPRESIÓN DE UBE3A

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Esta solicitud proporciona compuestos de ácido nucleico antisentido que reducen los niveles de ARNm de UBE3A y/o los niveles de polipéptido UBE3A en las neuronas del sistema nervioso central, aliviando así los efectos y síntomas causados por niveles excesivos de UBE3A. La solicitud proporciona además composiciones que comprenden compuestos de ácido nucleico antisentido y su uso en métodos para prevenir o tratar afecciones asociadas con niveles excesivos de ARNm de UBE3A y/o polipéptido UBE3A en un sujeto. Reivindicación 1: Un oligonucleótido antisentido (ASO) aislado, caracterizado porque comprende al menos 16 nucleósidos contiguos y que tiene una secuencia de nucleótidos seleccionada entre SEQ ID Nº 267 (GGTAGTAGCGTTCTATTA), SEQ ID Nº 244 (GGTAGTAGCGTTCTATT), SEQ ID Nº 68 (GCTGAGCTTGCTCCTTT), SEQ ID Nº 111 (CGTGCAGGCTTCATTTCC), SEQ ID Nº 268 (TGGTAGTAGCGTTCTATT), SEQ ID Nº 259 (GTTGTCACACCAGTCTA), SEQ ID Nº 58 (TCGTGCAGGCTTCATTT), SEQ ID Nº 57 (CGTGCAGGCTTCATTTC), SEQ ID Nº 12 (TCGTGCAGGCTTCATT), SEQ ID Nº 73 (TCCTCTCTTTCTCTACA), SEQ ID Nº 46 (TGGTGGTAGTAGCGTTC), y SEQ ID Nº 47 (CTGGTGGTAGTAGCGTT), y en donde el ASO comprende uno o más de: a) un segmento de espacio que consiste en desoxinucleósidos enlazados; b) un segmento 5’ que consiste en al menos 2 nucleósidos enlazados; c) un segmento 3’ que consiste en al menos 2 nucleósidos enlazados; d) al menos un enlace internucleósido de fosforotioato; e) al menos un nucleósido que comprende un azúcar modificado; y f) al menos un nucleósido que comprende una nucleobase modificada. Reivindicación 9: Una composición, caracterizada porque comprende el ASO de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 8 o una sal de este y un portador farmacéuticamente aceptable.