COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA EL TRATAMIENTO DE LA ESCLEROSIS LATERAL AMIOTRÓFICA

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

AAV que codifican un polinucleótido dirigido a SOD1 que pueden usarse para tratar la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y métodos de administración para el tratamiento de trastornos relacionados con la médula espinal, incluida la ELA. Además, una partícula de AAV que comprende una variante de cápside de AAV y un ácido nucleico que codifica un polinucleótido que se dirige a SOD1 humano, en donde la variante de cápside de AAV comprende una secuencia de aminoácidos con la siguiente fórmula: [N1]-[N2]-[N3], en donde (i) [N1] comprende X1, X2 y X3, en donde al menos uno de X1, X2 o X3 es G; (ii) [N2] comprende la secuencia de aminoácidos de SPH; y (iii) [N3] comprende X4, X5 y X6, en donde al menos uno de X4, X5 o X6 es un aminoácido básico, p. ej., un K o R; en donde [N1]-[N2]-[N3] está presente en el bucle IV hipervariable; y en donde la variante de cápside de AAV comprende una secuencia de aminoácidos al menos un 95% idéntica a la secuencia de aminoácidos de las posiciones 203 - 736 de la SEQ ID Nº 138.