COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS RELACIONADOS CON LA ATAXINA-2

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Composiciones y métodos para modular, por ejemplo, reducir o eliminar la expresión de ATXN2 mediante la administración de un polinucleótido modulatorio que utiliza una variante de la cápside viral adenoasociada (AAV). Las composiciones y métodos son útiles para tratar sujetos a los que se les haya diagnosticado, o se sospeche que padezcan ataxia espinocerebelosa tipo 2 u otro trastorno relacionado con ATXN2. Una partícula de virus adenoasociado (AAV) que comprende: a) una variante de la cápside de AAV que comprende una secuencia de aminoácidos que tiene la siguiente fórmula: [N1]-[N2]-[N3], en donde: (i) opcionalmente, [N1] comprende X1, X2 y X3, en donde al menos uno de X1, X2 o X3 es G; (ii) [N2] comprende la secuencia de aminoácidos de SPH; y (iii) [N3] comprende X4, X5 y X6, en donde al menos uno de X4, X5 o X6 es un aminoácido básico; y b) un genoma viral que comprende una secuencia de ácido nucleico que codifica un polinucleótido modulatorio para reducir o eliminar la expresión de Ataxina-2- (ATXN2), opcionalmente en donde el polinucleótido modulatorio comprende un agente ARNi dirigido a mARN ATXN2.