COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS RELACIONADOS CON LA DEFICIENCIA DE GLUCOSILCERAMIDASA  1

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Composiciones y métodos para, entre otros, alterar, por ejemplo, aumentar, el nivel de la proteína GBA1 mediante la administración mediante el uso de una variante de cápside viral adenoasociada (AAV). Las composiciones y métodos son útiles, entre otros, en el tratamiento de sujetos que tienen, han sido diagnosticados con, o están en riesgo de tener un trastorno relacionado con GBA1, por ejemplo, Enfermedad de Parkinson (PD), Enfermedad de Gaucher (GD), Demencia por Enfermedad de Parkinson (PDD), Demencia con Cuerpos de Lewy (DLB), o Demencia por Cuerpos de Lewy (LBD).