COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DEL GEN ALAS1

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La invención se refiere a composiciones de ácido ribonucleico bicatenario (dsARN) dirigidas al gen ALAS1 y métodos de uso de tales composiciones de dsARN para alterar (por ejemplo, inhibir) la expresión de ALAS1. Reivindicación 1: Un ácido ribonucleico bicatenario (dsARN) para inhibir la expresión de ALAS1, en donde dicho dsARN comprende una cadena con sentido y una cadena antisentido, donde la cadena antisentido comprende una región de complementariedad con un transcripto de ARN de ALAS1 (por ejemplo, SEQ ID Nº 1), cuya cadena antisentido comprende al menos 20 nucleótidos contiguos de la secuencia antisentido de UAAGAUGAGACACUCUUUCUGGU (SEQ ID Nº 4153) o UAAGAUGAGACACUCTUUCUGGU (SEQ ID Nº 4154). Reivindicación 2: Un ácido ribonucleico bicatenario (dsARN) para inhibir la expresión de ALAS1, en donde dicho dsARN comprende una cadena con sentido y una cadena antisentido, donde la cadena antisentido comprende una región de complementariedad con un transcripto de ARN de ALAS1 (por ejemplo, SEQ ID Nº 1), cuya cadena antisentido comprende al menos 20 nucleótidos contiguos de (i) una secuencia antisentido enumerados en cualquiera de las tablas 21 a 40, o (ii) una versión no modificada de una secuencia antisentido enumerados en cualquiera de las tablas 21 a 40 (SEQ ID Nº 4172 a 5237). Reivindicación 24: Un vector que codifica al menos una cadena de un dsARN de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 23. Reivindicación 25: Una célula que comprende el ARNds de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 23 o el vector de acuerdo con la reivindicación 24. Reivindicación 26: Una composición farmacéutica para inhibir la expresión de un gen ALAS1, que comprende el dsARN de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 23. Reivindicación 53: Una composición que comprende el ARNAds de acuerdo con la reivindicación 20 y agua para inyección. (62) AR097920A1