COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA MODIFICAR GENOMAS UTILIZANDO Cpf1 O Csm1

Solicitante

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Se proporcionan composiciones y métodos para modificar secuencias de ADN genómico. Los métodos producen roturas de doble cadena (DSBs) en sitios blanco predeterminados en una secuencia de ADN genómico, dando como resultado mutación, inserción y/o deleción de secuencias de ADN en los sitios blanco en un genoma. Las composiciones comprenden constructos de ADN que comprenden secuencias de nucleótidos que codifican una proteína Cpf1 o Csm1 operativamente ligada con un promotor que es operable en las células de interés. Los constructos de ADN se pueden usar para dirigir la modificación de ADN genómico en loci genómicos predeterminados. Los métodos para usar estos constructos de ADN para modificar secuencias de ADN genómico se describen en la presente. Adicionalmente, se proporcionan composiciones y métodos para modular la expresión de genes. Las composiciones comprenden constructos de ADN que comprenden un promotor que es operable en las células de interés operativamente ligadas con secuencias de nucleótidos que codifican una proteína Cpf1 o Csm1 mutada con una capacidad abolida para producir DSBs, opcionalmente ligada con un dominio que regula la actividad transcripcional. Los métodos se pueden usar para regular hacia arriba o hacia abajo la expresión de genes en loci genómicos predeterminados. (62) AR107632A1