COMPOSICIONES Y MÉTODOS PARA REGULAR MAPT

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Moléculas de ARN de interferencia pequeño (ARNip) que se dirigen a MAPT y partículas virales adenoasociadas (AAV) que codifican las mismas para el tratamiento de tauopatías. Una partícula de AAV que comprende una variante de la cápside de AAV y un ácido nucleico que codifica un polinucleótido para inhibir la expresión de la proteína tau asociada a microtúbulos (MAPT), donde la variante de la cápside de AAV comprende una secuencia de aminoácidos que tiene la siguiente fórmula: [N1]-[N2]-[N3], donde: (i) [N1] comprende X1, X2 y X3, donde al menos uno de X1, X2 o X3 es G; (ii) [N2] comprende la secuencia de aminoácidos de SPH; y (iii) [N3] comprende X4, X5 y X6, donde al menos uno de X4, X5 o X6 es un aminoácido básico, p. ej., K o R; donde [N1]-[N2]-[N3] está presente en el bucle hipervariable IV; y donde la variante de la cápside de AAV comprende una secuencia de aminoácidos idéntica en al menos un 95% a la secuencia de aminoácidos de las posiciones 203 - 736 de la SEQ ID Nº 138.