AR131862 A1 Sol. P240100347 Patente publicada en INPI
COMPUESTOS SELECTIVOS DE ALELOS Y MÉTODOS PARA MODULAR LA EXPRESIÓN DE HUNTINGTINA
IPC Sección A IPC Sección C Boletín 1434
Presentación
16/02/2024
Publicación
07/05/2025
Códigos IPC
2
Solicitante
Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Ver más patentes
Inventores (2)
OM
Oestergaard, Michael
SP
Seth, Punit P.
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
A61K 31/711
C12N 15/85
Resumen técnico
Se proporcionan en la presente descripción compuestos, composiciones farmacéuticas y métodos de uso para reducir selectivamente la cantidad o actividad del ARN de HTT que comprende SNP rs7685686 en una célula o sujeto, y en determinadas instancias reducir la cantidad de proteína HTT mutante en una célula o sujeto. Tales compuestos, composiciones farmacéuticas y métodos de uso son útiles para mejorar al menos un síntoma o sello distintivo de la enfermedad de Huntington.