COMPUESTOS Y SU USO PARA EL TRATAMIENTO DE HEMOGLOBINOPATÍAS

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Reivindicación 1: Un compuesto según la fórmula (1) y sales, tautómeros, isotopólogos y estereoisómeros farmacéuticamente aceptables del mismo, en donde: - - - - - - es un enlace simple o doble; A1 es NR1, O, CH(R2) o C(R2)2; A2 es NR1, C=O, CH(R2) o C(R2)2; A3 es NR1, O, CH(R2) o C(R2)2; cada R1 de forma independiente está ausente o es H, un alquilo sustituido o no sustituido, un cicloalquilo sustituido o no sustituido, un heterociclilo sustituido o no sustituido o un heterocicloalquilo sustituido o no sustituido; cada R2 de forma independiente está ausente o es H, una amina o un alquilo sustituido o no sustituido; cada R3 es independientemente H, un cicloalquilo sustituido o no sustituido, -O-R4, CH2-R’, un arilo sustituido o no sustituido, un heteroarilo sustituido o no sustituido, un heterociclilo sustituido o no sustituido o una 3,4- Dihidro-2(1H)-quinolinona sustituida; R4 es un arilo sustituido o no sustituido o un heteroarilo sustituido o no sustituido; R’ es un cicloalquilo; y Q es H o CH3. Reivindicación 19: Un compuesto según la fórmula (2) y sales, tautómeros, isotopólogos y estereoisómeros farmacéuticamente aceptables del mismo, en donde: Q’ es H o CH3; Y es CR13, CH o N; R7 es H, O-R9, un arilo sustituido o no sustituido o un alquilo sustituido o no sustituido, R8 es H, O-R10 o un arilo sustituido o no sustituido; R9 es un alquilo sustituido o no sustituido, un arilo, CH2CH2N(CH3)2 o CH2CH2-R11; R10 es un alquilo sustituido o no sustituido o un arilo sustituido o no sustituido; R11 es piperidinilo; y R13 es un alquilo sustituido o no sustituido. Reivindicación 28: Un compuesto según la fórmula (3) y sales, tautómeros, isotopólogos y estereoisómeros farmacéuticamente aceptables del mismo, en donde: Q’’ es H o CH3, R12 es un piridilo sustituido o no sustituido, un alquilo sustituido o no sustituido, un heterociclilo sustituido o no sustituido o un cicloalquilo C3-C6 sustituido o no sustituido. Reivindicación 66: Un método para inducir la expresión de HbF en una célula, que comprende poner en contacto una célula con un compuesto o composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 65. Reivindicación 67: Método para disminuir la expresión de WIZ en una célula, que comprende poner en contacto una célula con un compuesto o composición farmacéutica de una cualquiera de las reivindicaciones 1 a 65. Reivindicación 68: Un método de disminución de la expresión de ZBTB7A en una célula, que comprende poner en contacto de una célula con un compuesto o composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 65. Reivindicación 70: Un método para tratar una hemoglobinopatía, que comprende administrar a un sujeto que lo necesita un compuesto o composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 65.