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AR131389 A1 Sol. P230103421 Patente publicada en INPI

CONSTRUCTOS DE ARNi PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE TTR Y MÉTODOS DE USO DE LOS MISMOS

IPC Sección C IPC Sección A Boletín 1424
Presentación
15/12/2023
Publicación
12/03/2025
Códigos IPC
2

Inventores (4)

RI

Rulifson, Ingrid

MB

Meade, Bryan

LJ

Long, Jason C.

MJ

Murray, Justin K.

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

C12N 15/113
A61P 9/00

Resumen técnico

La presente invención se refiere a composiciones y métodos para modular la expresión hepática de la Transtiretina (TTR). En particular, la presente invención se refiere a terapias basadas en ácido nucleico para reducir la expresión de TTR mediante la interferencia de ARN y a métodos para utilizar estas terapias basadas en ácido nucleico para tratar o prevenir enfermedades cardíacas, tales como la miocardiopatía asociada con transtiretina (ATTR-CM, por sus siglas en inglés).