CONSTRUCTOS DE EXPRESIÓN DE LIPOPROTEÍNA LIPASA, PARTÍCULAS VIRALES Y SUS APLICACIONES TERAPÉUTICAS

Solicitante

Inventores (6)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En este documento se describen moléculas de ácido nucleico recombinante para una expresión mejorada de la lipoproteína lipasa humana en comparación con Glybera™. La molécula de ácido nucleico recombinante comprende un promotor para impulsar la expresión de hLPLS447X, y que comprende la secuencia de cualquiera de las SEQ ID Nº 13 a 16 o una secuencia que tiene al menos un 80% de identidad de secuencia con la misma; un casete de expresión que codifica la hLPLS447X y una señal de poliadenilación, y que comprende opcionalmente un elemento regulador postranscripcional del virus de la hepatitis de la marmota (WPRE) o un WPRE truncado. La señal de poliadenilación puede ser de la hormona de crecimiento humana. El WPRE o el WPRE truncado pueden estar completamente ausentes. También se describen partículas virales de AAV recombinantes que comprenden el ácido nucleico recombinante, que se pueden utilizar en aplicaciones terapéuticas, tales como el tratamiento de la lipidemia plasmática y/o la deficiencia de lipoproteína lipasa. También se describe la administración intramuscular e intravenosa de partículas de serotipo AAV8 que producen mejoras en comparación con Glybera™ por dosis unitaria.