FORMULACIONES PARA EL SUMINISTRO DE OLIGONUCLEÓTIDOS

Solicitante

Inventores (6)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La descripción se refiere a composiciones y métodos para el suministro de agentes terapéuticos de ácido nucleico, particularmente, agentes de ARNi para el direccionamiento a ubicaciones y genes que residen en el sistema nervioso central (SNC) de un sujeto. Reivindicación 1: Una composición que comprende (a) un ácido ribonucleico bicatenario (ARNdc) que comprende una cadena sentido y una cadena antisentido, en donde una de la cadena sentido o la cadena antisentido del ARNdc comprende al menos una modificación lipófila y la otra cadena del ARNdc no comprende una modificación lipófila; y (b) una fuente de iones divalente, en donde: (i) sustancialmente toda la cadena sentido o la cadena antisentido del dsARN que comprende la al menos una modificación lipófila en la composición se dúplex con la cadena que no comprende una modificación lipófila, o (ii) la cadena sentido o la cadena antisentido del dsARN que comprende la al menos una modificación lipófila está presente a menos del 1% de exceso molar con relación a la cadena que no comprende una modificación lipófila, la cadena sentido y la cadena antisentido están presentes en equivalencia molar, o la cadena que no comprende una modificación lipófila está presente en un exceso molar con relación a la cadena del dsARN que comprende la al menos una modificación lipófila.