INSERCIÓN ANTI-TFR:GAA Y ANTI-CD63:GAA PARA EL TRATAMIENTO DE LA ENFERMEDAD DE POMPE

Solicitante

Inventores (6)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

También se proporcionan constructos y composiciones de ácido nucleico que permiten la inserción de una secuencia codificación de una proteína terapéutica multidominio (p. ej., una proteína de fusión GAA) en un locus genómico diana, tal como un locus ALB endógeno y/o la expresión de la secuencia codificante de la proteína terapéutica multidominio (p. ej., una proteína de fusión GAA). Los constructos y composiciones de ácido nucleico pueden usarse en métodos de integración de un ácido nucleico de una proteína terapéutica multidominio (p. ej., una proteína de fusión GAA) en un locus genómico diana, métodos de expresión de una proteína terapéutica multidominio (p. ej., una proteína de fusión GAA) en una célula, métodos para reducir la acumulación de glucógeno, métodos para tratar la enfermedad de Pompe o la deficiencia de GAA en un sujeto, y método para prevenir o reducir la aparición de un signo o síntoma de la enfermedad de Pompe en un sujeto, incluidas las células y sujetos neonatales.