LÍPIDOS CATIÓNICOS IONIZABLES Y NANOPARTÍCULAS LIPÍDICAS, Y MÉTODOS DE SÍNTESIS Y UTILIZACIÓN DE LOS MISMOS

Solicitante

Inventores (3)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Se proporcionan lípidos catiónicos ionizables y nanopartículas lipídicas para el suministro de ácidos nucleicos a células (por ejemplo, células inmunitarias), y métodos de fabricación y utilización de dichos lípidos y nanopartículas lipídicas orientadas. Reivindicación 1: Un compuesto de fórmula (1), o una sal del mismo, en el que: R1 y R2 son cada uno alquileno C1-3; R3 es alquileno C1-3 o un enlace; R1A y R2A son cada uno un enlace o alquileno C1-10; R3A es un enlace o alquileno C1-3; R1A1, R2A1, R3A1, y R3A2 son cada uno H; R1A2 y R2A2 son cada uno H, -(CH2)0-5C(O)ORa1, o -(CH2)0-5OC(O)Ra2; R1A3 y R2A3 son cada uno H, -(CH2)0-5C(O)ORa1, o -(CH2)0-5OC(O)Ra2; R3A3 es -C(O)ORa1; Ra1 y Ra2 son cada uno independientemente alquilo C1-20; R3B es un resto de fórmula (3); R3B1 es alquileno C4-6; y R3B2 y R3B3 son cada uno alquilo C1-3. Reivindicación 16: Una nanopartícula lipídica (LNP) que comprende una mezcla lipídica para el suministro orientado de un ácido nucleico en una célula inmunitaria, la mezcla lipídica comprendiendo: (a) un conjugado de grupo focalizado en células inmunes a lípidos que comprende el compuesto de fórmula (2): [Lípido] - [enlazador opcional] - [grupo focalizado en células inmunitarias], (b) un lípido catiónico ionizable que comprende el compuesto de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 15, o una sal del mismo, y (c) un ácido nucleico, en el que el ácido nucleico está encapsulado en la LNP.