LÍPIDOS IONIZABLES A BASE DE DIANHIDROHEXITOL PARA EL SUMINISTRO DE ÁCIDOS NUCLEICOS

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente invención proporciona, en parte, lípidos catiónicos a base de dianhidrohexitol de fórmula (1), y subfórmulas de la misma, o una de sus sales farmacéuticamente aceptables. La presente invención también proporciona, en parte, lípidos catiónicos a base de dianhidrohexitol de fórmula (2), y subfórmulas de la misma, o una de sus sales farmacéuticamente aceptables. Los compuestos proporcionados en el presente documento pueden ser útiles para el suministro y la expresión de ARNm y proteína codificada, p. ej., como un componente de vehículo de suministro liposómico y, en consecuencia, puede ser útil para tratar diversas enfermedades, trastornos y afecciones tales como los asociados con la deficiencia de una o más proteínas.