LÍPIDOS IONIZABLES Y NANOPARTÍCULAS LIPÍDICAS DE LOS MISMOS

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

Una nanopartícula lipídica tal como se define en cualquiera de las cláusulas 10 a 12, o una composición farmacéutica tal como se define en la cláusula 13, para uso en un método para tratar una enfermedad o desorden en un sujeto que lo necesita, el método comprende administrar al sujeto la cantidad terapéuticamente efectiva de la composición de nanopartículas lipídicas o la composición farmacéutica; opcionalmente, donde la enfermedad o desorden se selecciona del grupo que consiste en enfermedades infecciosas, cáncer y enfermedades proliferativas, enfermedades genéticas, enfermedades autoinmunes, diabetes, enfermedades neurodegenerativas, enfermedades cardio- y reno-vasculares, y enfermedades metabólicas; opcionalmente, además, el sujeto es humano; o, para uso en un método para inducir una respuesta inmune en un sujeto, para uso en un método para la inmunización terapéutica de un sujeto, para uso como vacuna, o para uso en terapia génica; o para uso en la prevención o el tratamiento de COVID-19. Reivindicación 1: Un lípido ionizable de fórmula (1) o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, o un estereoisómero de cualquiera de ellos, donde A se selecciona del grupo que consiste en -NR’-C(O)-, -C(O)-NR’-, -C(O)-O-, y -O-C(O)-, donde R’ se selecciona del grupo que consiste en H, metilo, y etilo; B se selecciona del grupo que consiste en -NH-C(O)-, -C(O)-NH-, -C(O)-O-, y -O-C(O)-; n, m y p se seleccionan independientemente de 0, 1, 2, 3, 4, 5, y 6; q se selecciona de 1, 2, y 3; t se selecciona de 0, 1, y 2; y donde q + t = 1, 2, o 3; R3 es un heterociclo que comprende al menos un átomo de N, o alternativamente R3 es: un resto de fórmula (2) donde Ra y Rb son independientemente alquilo lineal o ramificado C1-C6, opcionalmente sustituido con un grupo hidroxilo; X se selecciona de -D-R2, un resto de fórmula (3), y un resto de fórmula (4), donde j, j’, y j’’ se seleccionan independientemente de 0, 1, y 2, Z se selecciona de -R1 y un resto de fórmula (5), donde f y f’ son independientemente seleccionados de 0, 1, 2, 3, 4, 5, y 6, donde g y g’ se seleccionan independientemente de 1, 2, 3, 4, 5, y 6, donde D se selecciona independientemente de -C(O)-O- o -O-C(O)-, y donde R1, R’1, R2, R’2, y R’’2 son independientemente alquilo lineal o ramificado C1-C30, alquenilo C2-C30 o alquinilo C2-C30, donde R1, R’1, R2, R’2, y R’’2 están opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes seleccionados del grupo que consiste en - OH, -COOR4, y -C(=O)SR4, donde R4 es alquilo C1-C6, alquenilo C2-C6 o alquinilo C2-C6; con la condición de que, cuando q + t = 1, X = -D-R2, D = -O-C(O)-, A = -NH-C(O)-, B = -NH-C(O)-, Z = R1, y R1 es alquilo lineal o ramificado, entonces el resto -(CH2)m-R1 comprende al menos 7 átomos de carbono; y los compuestos metil-S-(2-metoxi-2-oxoetil)-N-(piridin-2- ilcarbonil)-homocisteinato de fórmula (6), metil S-(2-metoxi-2-oxoetil)-N-piridin-2ilcarbonil)-L-cisteinato de fórmula (7) y (L)- CH3OOC-CH2SCH2-CH(COOCH3)-NH-CO-imidazol están excluidos. Reivindicación 12: Una nanopartícula lipídica que comprende un lípido ionizable de fórmula (1) o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, o un estereoisómero de cualquiera de ellos, donde A se selecciona del grupo que consiste en -NR’-C(O)-, -C(O)-NR’-, -C(O)-O-, y -O-C(O)-, donde R’ se selecciona del grupo que consiste en H, metilo, y etilo; B se selecciona del grupo que consiste en -NH-C(O)-, -C(O)-NH-, -C(O)-O-, y -O-C(O)-; n, m y p se seleccionan independientemente de 0, 1, 2, 3, 4, 5, y 6; q se selecciona de 1, 2, y 3; t se selecciona de 0, 1, y 2; y donde q + t = 1, 2, o 3; R3 es un heterociclo que comprende al menos un átomo de N, o alternativamente R3 es: un resto de fórmula (2) donde Ra y Rb son independientemente alquilo C1-C6 lineal o ramificado, opcionalmente sustituido con un grupo hidroxilo; X se selecciona de -D-R2, un resto de fórmula (3), y un resto de fórmula (4), donde j, j’, y j’’ se seleccionan independientemente de 0, 1, y 2, Z se selecciona de -R1 y un resto de fórmula (5), donde f y f’ se seleccionan independientemente de 0, 1, 2, 3, 4, 5, y 6, donde g y g’ se seleccionan independientemente de 1, 2, 3, 4, 5, y 6, donde D se selecciona independientemente de -C(O)-O- o -O-C(O)-, y donde R1, R’1, R2, R’2, y R’’2 son independientemente alquilo C1-C30 lineal o ramificado, alquenilo C2-C30 o alquinilo C2-C30, donde R1, R’1, R2, R’2, y R”2 están opcionalmente sustituidos con uno o más sustituyentes seleccionados del grupo que consiste en -OH, -COOR4, y -C(=O)SR4, donde R4 es alquilo C1-C6, alquenilo C2-C6 o alquinilo C2-C6.