LÍPIDOS IONIZABLES Y SUS USOS

Solicitante

Inventores (6)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente invención se refiere a un nuevo compuesto lipídico ionizable representado por la fórmula (1) o una de sus sales, y una nanopartícula lipídica que lo contiene. La nanopartícula lipídica que contiene el nuevo compuesto lipídico ionizable según la presente invención tiene una excelente eficiencia de encapsulación de ácido nucleico y tiene una alta eficiencia de entrega celular de ácido nucleico. Reivindicación 1: Un compuesto representado por la fórmula (1) siguiente o una sal de la misma: L1-L2-Z-L3-L4 (1) en donde Z es un grupo carbocíclico o grupo heterocíclico saturado o insaturado de 5 o 6 miembros, L1 es un grupo representado por la fórmula (2) a continuación, un grupo heterocíclico saturado de 3 a 6 miembros, halógeno, ciano o hidroxi, en donde el grupo heterocíclico saturado de 3 a 6 miembros está sustituido o no sustituido con alquilo C1-10, L2 y L3 son cada uno, de modo independiente, un enlace directo o un alquileno C1-12 lineal, en donde el alquileno C1-12 está sustituido o no sustituido con uno o más alquilos C1-10 o hidroxi, L4 es un grupo representado por las fórmulas (3) o (3’) siguientes, R1 y R2 son cada uno, de modo independiente, un alquilo C1-30 lineal o un alquilo C3-50 ramificado y están sustituidos o no sustituidos con al menos uno seleccionado del grupo que consiste en un alquenilo C2-25 lineal, Rx’-C(=O)- O, Rx’-O-C(=O)-, Rx’-C(=O)-, un alcoxi C1-10, e hidroxi, en donde Rx’ es hidrógeno, un alquilo C1-25 lineal, un alquenilo C2-25 lineal, o un alquilo C3-25 ramificado, R3 y R5 son cada uno, de modo independiente, un alquileno C1-12 lineal y están sustituidos o no sustituidos con Ra-C(=O), en donde Ra es hidrógeno o un alquilo lineal C1-12, X e Y son cada uno, de modo independiente, -Rx’’-, -Rx’’-CH(-OH)-, -CH(-OH)-Rx’’-, -C(=O)-O-Rx’’-, -O-C(=O)-Rx’’-, -Rx’’-C(=O)-O-, -Rx’’-O-C(=O)-, -Rx’’- C(=O)-, -C(=O)-Rx’’-, -C(=O)-Rx’’-, -Rx’’-NHC(=O)-, -Rx’’-C(=O)NH-, -C(=O)NH-Rx’’-, -NHC(=O)-Rx’’-, -Rx’’-O-, -O-Rx’’-, -NH-Rx’’- , o -Rx’’-NH-, siendo Rx’’ un enlace directo, un alquileno C1-25 lineal, o un alquileno C3-25 ramificado, R4 y R6 son cada uno, de modo independiente, un alquilo C1-30 lineal, un alquenilo C2-30 lineal, un alquilo C3-50 ramificado o un alcoxi C4-40, en donde el alquilo C1-30 lineal, el alquenilo lineal C1-30, el alquilo C3-50 ramificado y el alcoxi C4-40 están cada uno, de modo independiente, sustituidos o no sustituidos con al menos uno seleccionado del grupo que consiste en un alquilo C1-12, Rx’’’- C(=O)-O-, Rx’’’-O-C(=O)-, Rx’’’-O-, y amina, Rx’’’ es hidrógeno, un alquilo C1-25 lineal un alquilo C3-25 ramificado, y un grupo carbocíclico saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, un alquilo C3-6 lineal o ramificado sustituido con un grupo carbocíclico saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, un grupo heterocíclico saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, o un alquilo C3-6 lineal o ramificado sustituido con un grupo heterocíclico saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, p y q son cada uno, de modo independiente, un número entero de 1 a 3, y el grupo carbocíclico es un grupo cíclico compuesto por átomos de carbono y átomos de hidrógeno, y el grupo heterocíclico es un grupo cíclico que contiene uno o más heteroátomos seleccionados de N, S u O. Reivindicación 11: Una nanopartícula lipídica que contiene el compuesto o su sal de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 10, un fosfolípido, colesterol y un lípido PEG. Reivindicación 15: Una composición que comprende: un fármaco iónico y (i) el compuesto o su sal de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 10, o (ii) el compuesto o su sal de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 10, un fosfolípido, colesterol y un lípido PEG.