LÍPIDOS IONIZABLES Y USOS DE LOS MISMOS

Solicitante

Inventores (7)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente invención se refiere a un nuevo compuesto lipídico ionizable representado por la fórmula (1) o una sal del mismo, y nanopartículas lipídicas que incluyen el mismo. Las nanopartículas lipídicas que incluyen el nuevo compuesto lipídico ionizable según la presente invención tienen una excelente eficiencia de encapsulación de ácidos nucleicos y una alta eficiencia de suministro de ácidos nucleicos a las células. Reivindicación 1: Un compuesto representado por la siguiente fórmula (1) o una sal de la misma: L1-L2-L3-L4-L5 (1) en donde L1 y L5 son cada uno, de modo independiente, un grupo representado por la siguiente fórmula (2), L2 es un alquilo C1-12 lineal, que está sustituido o no sustituido con un grupo hidroxi, en donde cuando L2 es un alquilo C1-12 lineal sustituido con un grupo hidroxi, la fórmula (1) no incluye L1, L4 es un alquilo C1-12 lineal, L3 es una amina heterocíclica de 6 miembros o una amina alifática, en donde la amina heterocíclica de 6 miembros o la amina alifática está sustituida con al menos uno seleccionado del grupo que consiste en alquilo C1-6, un grupo amino, carbocicloclilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, carbocicloalquilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, heterocicloalquilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros y heterocicloalquilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, n es un número entero de 0 o 1, X e Y son cada uno, de modo independiente, -Rx’-C(=O)-O-, -Rx’-C(=O)-, -Rx’-NHC(=O)-, -C(=O)NH-Rx’-, -Rx’-O-, o -Rx’-NH-, en donde Rx’ es hidrógeno, alquilo C1-25 lineal o alquilo C3-25 ramificado, R1 y R2, que son cada uno, de modo independiente, alquilo C1-30 lineal o alquilo C3-50 ramificado, son iguales o diferentes entre sí, R3 y R4, que son cada uno, de modo independiente, alquilo C1-30 lineal, alquileno C1-30 lineal, alquilo C3-50 ramificado o alcoxi C4-40, son iguales o diferentes entre sí, y el alquilo C1-30 lineal, alquileno C1-30 lineal, alquilo C3-50 ramificado o alcoxi C4-40 está sustituido o no sustituido con al menos uno seleccionado del grupo que consiste en alquilo C1-12, Rx’’-C(=O)-O-, Rx’’-O-C(=O)-, y amina, Rx’’ es hidrógeno, alquilo C1-25 lineal, alquilo C3-25 ramificado, carbociclilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, carbocicloalquilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, heterociclilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, o heterocicloalquilo saturado o insaturado de 3 a 6 miembros, la línea ondulada representa una posición de enlace, la amina heterocíclica es un grupo amino cíclico que incluye uno o más heteroátomos seleccionados de N, S y O, el carbociclilo es un grupo cíclico formado por átomos de carbono e hidrógeno, el heterociclilo es un grupo cíclico que incluye uno o más heteroátomos seleccionados de N, S y O, el carbocicloalquilo es un grupo carbociclil-alquilo C1-6 lineal o un grupo carbociclil-alquilo C3-6 ramificado, y el heterocicloalquilo es un grupo heterociclil-alquilo C1-6 o un grupo heterociclil-alquilo C3-6 ramificado. Reivindicación 14: Una nanopartícula lipídica que comprende el compuesto o la sal del mismo de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 13, un lípido ayudante, colesterol y un lípido PEG. Reivindicación 18: Una composición que incluye: un fármaco iónico y (i) el compuesto o la sal del mismo de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 13, o (ii) una nanopartícula lipídica que incluye el compuesto o la sal del mismo de acuerdo con cualquiera de las reivindicaciones 1 a 13, un lípido ayudante, colesterol y un lípido PEG.