MÉTODOS, COMPOSICIONES Y KITS QUE INCLUYEN AGENTES DE PENETRACIÓN CELULAR

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente descripción proporciona agentes de penetración celular que comprenden un módulo de internalización celular y una carga útil, así como métodos para utilizar los agentes de penetración celular para suministrar cargas útiles a una célula. Reivindicación 1: Un péptido de internalización a la membrana celular (CMIP) que comprende una secuencia de aminoácidos seleccionada de las fórmulas (IA) a (IH): X1-X2-X3-X4-X5-X6-X7-F-S-G-K-A-A-A-K-X16-E-A-K-X20-X21-X22-X23-X24-X25 (IA); I-W-L-T-A-L-X7-F-X9-X10-X11-X12-X13-X14-X15-A-X17-X18-X19-Q-F-X22-X23-X24-X25 (IB); I-W-X3-X4-X5-X6-K-X8-S-X10-X11-H-X13-X14-X15-A-E-X18-X19-X20-X21-L-S-K-L (IC); X1-W-X3-T-A-X6-X7-X8-X9-G-K-A-X13-A-K-A-X17-A-K-Q-X21-X22-S-K-X25 (ID); I-X2-X3-X4-X5-L-K-F-X9-X10-X11-X12-A-A-K-X16-E-X18-K-Q-F-X22-X23-X24-L (IE); X1-W-L-T-A-X6-X7-X8-S-G-X11-X12-A-A-X15-A-X17-X18-K-X20-F-X22-X23-X24-X25 (IF); S-X2-L-T-A-X6-X7-X8-X9-X10-K-H-X13-I-T-Q-X17-X18-K-R-R-X22-X23-X24-X25 (IG); R-R-L-T-X5-L-F-K-X9-G-X11-X12-X13-X14-E-X16-I-X18-X19-X20-F (IH); donde X1, X2, X3, X4, X5, X6, X7, X8, X9, X10, X11, X12, X13, X14, X15, X16, X17, X18, X19, X20 y X21 son cada uno independientemente un residuo de aminoácido natural o no natural; y X22, X23, X24 y X25 están cada uno independientemente ausentes o son cada uno independientemente un residuo de aminoácido natural o artificial; o una sal farmacéuticamente aceptable de estos. Reivindicación 13: Un péptido de internalización a la membrana celular (CMIP) que comprende una secuencia de aminoácidos seleccionada de las fórmulas (IIA) a (IID): I-X2-X3-T-A-L-X7-F-X9-G-X11-A-A-X14-K-X16-E-A-X19-Q-F-L-X23-X24-L (IIA); I-W-X3-X4-A-L-X7-F-X9-G-X11-X12-X13-A-X15-A-E-A-X19-X20-F-X22-S-X24-L (IIB); X1-X2-L-T-X5-L-K-X8-S-X10-K-A-A-A-X15-A-E-A-K-Q-X21-L-S-X24-L (IIC); I-W-L-T-X5-X6-K-F-S-X10-K-X12-A-A-K-A-X17-X18-K-Q-F-L-X23-X24-X25 (IID); donde X1, X2, X3, X4, X5, X6, X7, X8, X9, X10, X11, X12, X13, X14, X15, X16, X17, X18, X19, X20, X21 y X22 son cada uno independientemente un residuo de aminoácidos natural o artificial; y X23, X24 y X25 están ausentes o son cada uno independientemente un residuo de aminoácido natural o artificial; o una sal farmacéuticamente aceptable de estos. Reivindicación 158: Un CMIP que comprende una secuencia de aminoácidos seleccionada de las secuencias de aminoácidos de la Tabla 3, o una sal farmacéuticamente aceptable de estas. Reivindicación 159: Un CMIP que consiste en una secuencia de aminoácidos seleccionada de las secuencias de aminoácidos de la Tabla 3, o una sal farmacéuticamente aceptable de estas. Reivindicación 160: Un ácido nucleico que codifica el CMIP de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 159. Reivindicación 161: Un vector que comprende el ácido nucleico de la reivindicación 160. Reivindicación 162: Una célula que comprende el CMIP de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 159, el ácido nucleico de la reivindicación 160 o el vector de la reivindicación 161. Reivindicación 164: Un método para producir el péptido de penetración celular según cualquiera de las reivindicaciones 1 a 159, el método comprende: cultivar una célula que comprende un ácido nucleico que codifica el péptido de penetración celular en un medio de cultivo líquido en condiciones que permiten que la célula produzca el péptido de penetración celular; y recolectar el péptido de penetración celular o el medio de cultivo líquido. Reivindicación 165: Una composición farmacéutica que comprende el péptido de penetración celular de cualquiera de las reivindicación 1 a 159 y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 166: Un agente de penetración celular (CPA) que comprende (i) un péptido internalizador de la membrana celular (CMIP) de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 159 y (ii) una carga útil. Reivindicación 223: Una composición farmacéutica que comprende el agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 166 a 222 y un excipiente farmacéuticamente aceptable. Reivindicación 225: Un ácido nucleico que codifica al menos una parte del agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 166 a 222. Reivindicación 230: Un vector que comprende el ácido nucleico de cualquiera de las reivindicaciones 225 a 229. Reivindicación 231: Una célula que comprende el agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 166 a 222, el ácido nucleico de cualquiera de las reivindicaciones 225 a 229 o el vector de la reivindicación 230. Reivindicación 233: Un método para producir el agente de penetración celular de cualquiera de las reivindicaciones 166 a 222, el método comprende: cultivar una célula que comprende un ácido nucleico que codifica el CMIP y al menos una parte de la carga útil en un medio de cultivo líquido en condiciones que permiten que la célula produzca el CMIP y al menos una parte de la molécula de carga útil; y recolectar el CMIP y al menos la parte de la molécula de carga útil de la célula o del medio de cultivo líquido.