MÉTODOS DE TRATAMIENTO DE PACIENTES CON HEMOFILIA SEROPOSITIVOS ANTI-AAV

Solicitante

Inventores (1)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La divulgación se refiere a métodos de tratamiento de pacientes hemofílicos con el virus adenoasociado (AAV) del Factor VIII (FVIII), en donde los pacientes tienen anticuerpos AAV preexistentes o requieren la readministración o redosificación de un vector de terapia génica. La divulgación también proporciona métodos de tratamiento de pacientes hemofílicos con inhibidores activos del FVIII o pacientes que han sufrido seroconversión a las proteínas de la cápside AAV5. Reivindicación 1: Un método de tratamiento de la hemofilia en un sujeto que comprende la administración de un vector de virus adenoasociado (AAV) a un sujeto en donde el sujeto tiene anticuerpos específicos para una proteína de cápside de AAV antes de la administración del vector AAV, y en donde el vector AAV comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa. Reivindicación 5: Un método para tratar la hemofilia en un sujeto que comprende administrar una segunda dosis de un vector AAV a un sujeto en donde el sujeto ha recibido una dosis del vector AAV antes de la administración de la segunda dosis del vector AAV, y en donde el vector AAV comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa. Reivindicación 6: Un método para tratar la hemofilia en un sujeto que comprende administrar una enzima degradadora de IgG antes de la administración de un vector AAV a un sujeto en donde el sujeto tiene anticuerpos específicos para una proteína de cápside de AAV antes de la administración del vector AAV, y en donde el vector AAV comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa. Reivindicación 10: Un método de tratamiento de la hemofilia en un sujeto que comprende administrar a un sujeto i) un corticosteroide y ii) un AAV que comprende una región codificante del FVIII funcionalmente activa, en donde el corticosteroide se administra profilácticamente antes o al mismo tiempo que la administración del AAV. Reivindicación 13: Un método para tratar la hemofilia en un sujeto que comprende administrar un vector AAV al sujeto, en donde el sujeto tiene inhibidores del FVIII activos antes o en el momento de la administración del vector AAV, y en donde el vector AAV comprende una región codificante del FVIII funcionalmente activa. Reivindicación 17: Un método para tratar la hemofilia en un sujeto que comprende administrar un vector AAV al sujeto en donde el sujeto recibió terapia de reemplazo de FVIII y ha desarrollado inhibidores de FVIII antes de la administración del vector AAV, y en donde el sujeto no tiene inhibidores de FVIII activos en el momento de la administración del vector AAV. Reivindicación 38: Un método para tratar la hemofilia en un sujeto que comprende administrar un corticosteroide y un vector AAV que comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa, en donde el corticosteroide se administra profilácticamente antes o al mismo tiempo que la administración del vector AAV. Reivindicación 104: Una composición para su uso en el tratamiento de la hemofilia en un sujeto, en donde la composición comprende un vector de virus adenoasociado (AAV) que comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa y en donde el sujeto tiene anticuerpos específicos para una proteína de cápside de AAV antes de la administración del vector AAV. Reivindicación 108: Una composición para su uso en el tratamiento de la hemofilia en un sujeto, en donde la composición comprende un vector AAV que comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa y el sujeto ha recibido una dosis del vector AAV antes de la administración de la composición. Reivindicación 109: Una composición para su uso en el tratamiento de la hemofilia en un sujeto, en donde la composición comprende una enzima degradadora de IgG, en donde la composición se administra al sujeto antes de la administración de un vector AAV que comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa, en donde el sujeto tiene anticuerpos específicos para una proteína de cápside de AAV antes de la administración del vector AAV. Reivindicación 113: Una composición para su uso en el tratamiento de la hemofilia en un sujeto, en donde la composición comprende i) un corticosteroide y ii) un AAV que comprende una región codificante del FVIII funcionalmente activa, en donde el corticosteroide se administra profilácticamente antes o al mismo tiempo que la administración del AAV. Reivindicación 116: Una composición para su uso en el tratamiento de la hemofilia en un sujeto que comprende un vector AAV que comprende una región codificante del FVIII funcionalmente activa, y el sujeto tiene inhibidores del FVIII activos antes o en el momento de la administración del vector AAV. Reivindicación 120: Una composición para uso en el tratamiento de hemofilia en un sujeto, en donde la composición comprende un vector AAV que comprende una región codificante de FVIII funcionalmente activa, y en donde el sujeto recibió terapia de reemplazo de FVIII y ha desarrollado inhibidores de FVIII antes de la administración del vector AAV, y en donde el sujeto no tiene inhibidores de FVIII activos en el momento de la administración del vector AAV.