AR131257 A1 Sol. P230103286 Patente publicada en INPI
MÉTODOS PARA TRATAR LA ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO INFANTIL EN PACIENTES PEDIÁTRICOS
Solicitante
Amicus Therapeutics, Inc.
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Inventores (3)
Barth, Jay
Das, Sheela Sitaraman
Castelli, Jeff
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
En el presente documento se proveen métodos para tratar la enfermedad de Pompe en pacientes pediátricos mediante la administración a un sujeto de una población de moléculas de -glucosidasa ácida humana recombinante, o una composición farmacéutica o formulación de las mismas, y estabilizante enzimático. Reivindicación 1: Un método para tratar la enfermedad de Pompe en un paciente menor de 18 años, el método está caracterizado porque comprende administrar al paciente una población de moléculas de -glucosidasa ácida humanas recombinantes (rhGAA), junto con o secuencialmente con estabilizador enzimático, caracterizado porque la dosis de la población de moléculas de -glucosidasa ácida humanas recombinantes (rhGAA) comprendida en un rango entre alrededor de 15 mg/kg y alrededor de 40 mg/kg, y la dosis del estabilizador enzimático está comprendida en un rango entre alrededor de 15 mg hasta alrededor de 300 mg.