AR131256 A1 Sol. P230103285 Patente publicada en INPI
MÉTODOS PARA TRATAR LA ENFERMEDAD DE POMPE DE INICIO TARDÍO EN PACIENTES PEDIÁTRICOS
Solicitante
Amicus Therapeutics, Inc.
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Inventores (3)
Barth, Jay
Das, Sheela Sitaraman
Castelli, Jeff
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
En el presente documento se proveen métodos para tratar la enfermedad de Pompe en pacientes pediátricos mediante la administración a un sujeto de una población de moléculas de -glucosidasa ácida humana recombinante, o una composición farmacéutica o formulación de las mismas, y una chaperona farmacológica. Reivindicación 1: Un método para tratar la enfermedad de Pompe en un paciente menor de 18 años, el método está caracterizado porque comprende administrar al paciente una población de moléculas de -glucosidasa ácida humanas recombinantes (rhGAA), junto con o secuencialmente con una chaperona farmacológica, donde la dosis de la población de moléculas de -glucosidasa ácida humanas recombinantes (rhGAA) comprendida en un rango entre aproximadamente 15 mg/kg y aproximadamente 40 mg/kg, y la dosis de la chaperona farmacológica está comprendida en un rango entre aproximadamente 15 mg hasta aproximadamente 300 mg.