AR134035 A1 Sol. P240102693 Patente publicada en INPI
MÉTODOS Y COMPUESTOS PARA MODULAR LA ENFERMEDAD DE HUNTINGTON
Solicitante
Design Therapeutics, Inc.
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Inventores (6)
Nourie, Hannah
Sinha, Santosh
Waybright, Jarod
Yang, Fei
Zhang, Chengzhi
Yeh, Chien-
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
Una molécula moduladora de la transcripción que tiene un primer extremo, un segundo extremo y un resto de estructura principal oligomérica, o una sal farmacéuticamente aceptable de este, en donde: a) el primer extremo comprende un resto de unión a ADN que tiene la estructura de la fórmula (A-1). Una molécula seleccionada de la Tabla 3, o una sal farmacéuticamente aceptable de esta. Una composición farmacéutica que comprende la molécula de cualquiera de las reivindicaciones 1 - 68, o una sal farmacéuticamente aceptable de esta y un excipiente farmacéuticamente aceptable.