microARN ARTIFICIALES DIRIGIDOS A TAU

Solicitante

Inventores (4)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

En el presente documento se proporcionan moléculas de microARN (miARN) artificial para el tratamiento de tauopatías. En algunas realizaciones, las moléculas de miARN se dirigen a la expresión de la proteína Tau. En el presente documento se proporcionan además construcciones de expresión, vectores (por ejemplo, rAAV), células, partículas virales y composiciones farmacéuticas que contienen las moléculas de miARN artificial. En el presente documento se proporcionan incluso también métodos y kits relacionados con el uso de las moléculas de miARN, por ejemplo, para tratar tauopatías que incluyen la enfermedad de Alzheimer, la parálisis supranuclear progresiva, la degeneración corticobasal, la demencia frontotemporal con parkinsonismo-17, la enfermedad de Pick, la enfermedad de los granos argirófilos, la tauopatía globular glial, la encefalopatía traumática crónica y el parkinsonismo post-encefalítico. Reivindicación 1: Un microARN artificial que comprende una primera cadena y una segunda cadena, en donde (a) la primera cadena y la segunda cadena forman un dúplex; (b) la primera cadena comprende una región guía que comprende una secuencia de nucleótidos de la SEQ ID Nº 1, la SEQ ID Nº 2, la SEQ ID Nº 3, la SEQ ID Nº 4, la SEQ ID Nº 5, la SEQ ID Nº 6, la SEQ ID Nº 7, la SEQ ID Nº 8, la SEQ ID Nº 9, la SEQ ID Nº 10, la SEQ ID Nº 11, la SEQ ID Nº 12, la SEQ ID Nº 13, la SEQ ID Nº 14, la SEQ ID Nº 15, la SEQ ID Nº 16, la SEQ ID Nº 17, la SEQ ID Nº 18, la SEQ ID Nº 19, la SEQ ID Nº 20, la SEQ ID Nº 21 o la SEQ ID Nº 22; y (c) la segunda cadena comprende una región no guía que comprende una secuencia de nucleótidos que es parcialmente complementaria a la secuencia de nucleótidos de la región guía. Reivindicación 9: Una construcción de expresión que comprende un ácido nucleico que codifica el microARN artificial de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 8. Reivindicación 12: Un vector que comprende la construcción de expresión de una cualquiera de las reivindicaciones 9 - 11. Reivindicación 14: Una partícula viral que comprende el vector de la reivindicación 12, en donde la partícula viral es una partícula de AAV que encapsula el vector de rAAV.