MODIFICADORES EPIGENÉTICOS MEJORAN LA DURABILIDAD DE LA TERAPIA GÉNICA CON AAV

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente invención proporciona métodos de administración de un modificador epigenético, tal como un inhibidor de histona desacetilasa (HDAC), para mejorar la expresión transgénica y la durabilidad de la terapia génica con virus adenoasociados. Reivindicación 1: Un método para aumentar la expresión transgénica en una transferencia génica mediada por un vector de virus adenoasociado (AAV), que comprende: administrar (a) un AAV que comprende un transgén y (b) una dosis eficaz de un modificador epigenético a un sujeto humano que lo necesite. Reivindicación 7: Un método para inducir la reactivación de la expresión transgénica en células que se han transducido con un vector de virus adenoasociado (AAV), en el que el genoma de AAV se encuentra en un episoma no integrado y se encuentra en un estado de no expresión, el método comprende: administrar (a) un AAV que comprende un transgén y (b) una cantidad eficaz de un modificador epigenético a células humanas que lo necesitan. Reivindicación 13: Una composición para aumentar la expresión transgénica en una transferencia génica mediada por un vector de virus adenoasociado (AAV) en un sujeto humano, donde la composición comprende una dosis eficaz de un modificador epigenético, donde el modificador epigenético se administra con el AAV. Reivindicación 19: Una composición para inducir la reactivación de la expresión transgénica en células que se han transducido con un vector de virus adenoasociado (AAV), en la que el genoma de AAV se encuentra en un episoma no integrado y se encuentra en un estado de no expresión, donde la composición comprende una dosis eficaz de un modificador epigenético, donde el modificador epigenético se administra a células humanas transducidas con AAV.