AR134635 A1 Sol. P240103412 Patente publicada en INPI
MOLÉCULA DE siRNA PARA INHIBIR LA EXPRESIÓN DE PCSK9 Y USO DE LA MISMA
Inventores (5)
Zhang, Rui
Wang, Dongdong
Liu, Xinxing
Zhou, Rui
Tan, Qingqiao
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
La presente invención se refiere al campo técnico de la terapia génica, y, específicamente, a una molécula de siRNA (small interference RNA, por sus siglas en inglés, ARN pequeño de interferencia) para inhibir la expresión de PCSK9 y al uso de la misma. Particularmente, se divulgan una molécula de siRNA para inhibir la expresión de PCSK9 (que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido que son complementarias para formar una región de doble hebra) y una composición farmacéutica que comprende la misma. La molécula de siRNA tiene una alta eficiencia de silenciamiento y un efecto de silenciamiento de larga duración para el gen PCSK9 y es útil en la fabricación de productos para inhibir la expresión de la proteína PCSK9, productos para reducir la concentración de lipoproteínas de baja densidad o colesterol de lipoproteínas de baja densidad en suero; y productos para aliviar los síntomas de enfermedades mediadas por el gen PCSK9.