AR131106 A2 Sol. P230103108 Patente publicada en INPI
MOLÉCULA QUE COMPRENDE MIGALASTAT LIGADO A UNA PROTEÍNA DE -GALACTOSIDASA A QUE COMPRENDE UNA MUTACIÓN SENSIBLE AL ENSAYO HEK Y DICHA PROTEÍNA -GALACTOSIDASA A QUE TIENE UNA MUTACIÓN SENSIBLE AL ENSAYO HEK
Solicitante
Amicus Therapeutics, Inc.
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Inventores (1)
Castelli, Jeff
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
Molécula que comprende migalastat ligado a una proteína de -galactosidasa A que comprende una mutación sensible al ensayo HEK seleccionada del grupo formado por: R4M / Y207S, A15G, F18C, W24G, N34D, G35V, M42I, E48Q, N53D, F69L, M72I, G85S, G85N, G104V, L106F, A108T, D109G, G144D, L167V, G171S, L180W, G195V, R196G, V199A, E203D, P210S, P210L, P214S, R220P, F229L, I242T, W245G, Q250H, p.V254del, G260E, G261S, G271S / D313Y, M290T, D299E, S304T, D313Y / G411D, I319F, D322H, F337S, P343L, R356G, G361A, P362T, K391T, G395E y p.T400_S401dup. Proteína -galactosidasa A que tiene una mutación sensible al ensayo HEK seleccionada del grupo formado por: R4M / Y207S, A15G, F18C, W24G, N34D, G35V, M42I, E48Q, N53D, F69L, M72I, G85S, G85N, G104V, L106F, A108T, D109G, G144D, L167V, G171S, L180W, G195V, R196G, V199A, E203D, P210S, P210L, P214S, R220P, F229L, I242T, W245G, Q250H, p.V254del, G260E, G261S, G271S / D313Y, M290T, D299E, S304T, D313Y / G411D, I319F, D322H, F337S, P343L, R356G, G361A, P362T, K391T, G395E y p.T400_S401dup, donde la proteína está ligada al migalastat y la proteína tiene una estabilidad aumentada comparada con la -galactosidasa A natural que tiene la misma mutación. (62) AR111971A1