AR131799 A1 Sol. P240100289 Patente publicada en INPI
MOLÉCULAS DE REVERSIR Y MÉTODOS PARA SU USO
Solicitante
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Ver más patentes
Inventores (6)
Zlatev, Ivan
Castoreno, Adam
Jadhav, Vasant R.
Maier, Martin A.
Kasper, Anne
Tu, Ho Chou -
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
La presente provee compuestos REVERSIR que inhiben la actividad de interferencia por iARN de los agentes de ARNhd que comprenden una modificación nucleotídica térmicamente desestabilizante en la hebra antisentido, y métodos para su uso. Reivindicación 1: Un oligonucleótido de hebra simple que inhibe la actividad de iARN de un agente de ácido ribonucleico de hebra doble (ARNihd) que comprende un nucleótido térmicamente desestabilizante en la hebra antisentido, caracterizado porque el oligonucleótido de hebra simple comprende una secuencia nucleotídica sustancialmente complementaria a la hebra antisentido del agente de ARNhd, donde el oligonucleótido de hebra simple tiene entre 16 y 30 nucleótidos de longitud, donde sustancialmente todos los nucleótidos del oligonucleótido de hebra simple comprenden una modificación nucleotídica, y donde por lo menos tres de las modificaciones nucleotídicas son una modificación nucleotídica de alta afinidad. Reivindicación 36: Una composición farmacéutica caracterizada porque comprende el oligonucleótido de hebra simple de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 35. Reivindicación 41: Una célula aislada caracterizada porque comprende el oligonucleótido de hebra simple de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 35 o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 36 a 40. Reivindicación 42: Un método para inhibir la actividad inhibidora de ARNi de un agente de ARNhd que comprende una modificación nucleotídica térmicamente desestabilizante en la hebra antisentido, caracterizado porque el método comprende poner en contacto el agente de ARNhd con el oligonucleótido de hebra simple de cualquiera de las reivindicaciones 1 a 35 o la composición farmacéutica de cualquiera de las reivindicaciones 36 a 40, inhibiendo de esta manera la actividad inhibidora de ARNi de un agente de ARNhd que comprende una modificación nucleotídica térmicamente desestabilizante en la hebra antisentido.