AR134762 A1 Sol. P240103552 Patente publicada en INPI
OLIGONUCLEÓTIDO ANTISENTIDO
IPC Sección C IPC Sección A Boletín 1492
Presentación
19/12/2024
Publicación
01/04/2026
Códigos IPC
3
Solicitante
F. Hoffmann-la Roche Ag
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Inventores (2)
AS
Alber, Stefanie
CS
Chamberlain, Stormy Jo
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
C12N 15/113
A61K 31/712
31/7125
Resumen técnico
La presente invención se refiere a un oligonucleótido antisentido, en donde el oligonucleótido antisentido tiene 8 a 40 nucleótidos de longitud y comprende una secuencia de nucleótidos contiguos de al menos 8 nucleótidos de longitud que es complementaria de una región de un transcripto de pre-mARN UBE3A, en donde el transcripto de pre-mARN UBE3A comprende una duplicación de al menos 8 nucleótidos y la secuencia de nucleótidos contiguos es complementaria de al menos 8 nucleótidos en cada duplicación.