AR132208 A1 Sol. P240100716 Patente publicada en INPI
OLIGONUCLEÓTIDOS ANTISENTIDO PARA EL TRATAMIENTO DE TRASTORNOS NEUROLÓGICOS
Solicitante
Proqr Therapeutics Ii B.v.
Ver más patentes
Inventores (5)
Kos, Aron
Van Sint Fiet, Lenka
Van Wissen, Lisanne Alieda
Hogervorst, Marieke
Smith, Ryan
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
La descripción se refiere al campo de las enfermedades causadas por una inhibición sináptica disminuida, de preferencia, aquellas que son causadas por una actividad disminuida del cotransportador potasio (K) / cloruro (Cl) (KCC2). La descripción implica oligonucleótidos y el uso de los mismos en métodos de edición de ARN en la orientación de una adenosina diana en un codón que codifica un sitio de fosforilación en el preARN o ARNm SLC12A5 que codifica KCC2, de preferencia la adenosina en el codón que codifica la treonina en la posición 1007 de la isoforma KCC2b. Mediante la edición, se sustituye la treonina por una alanina, eliminando de esta manera el sitio de fosforilación, y aumentando así la actividad de la proteína KCC2 en el proceso de restauración del tono inhibitorio gabaérgico. La descripción se refiere, además, a oligonucleótidos para su uso en el tratamiento del dolor crónico y la epilepsia.