OLIGONUCLEÓTIDOS BICATENARIOS PARA MODULAR LA EXPRESIÓN DE JAK1

Solicitante

Inventores (5)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente invención se refiere a oligonucleótidos bicatenarios que son complementarios de JAK1, lo que produce la modulación de la expresión de JAK1. La modulación de la expresión de JAK1 es beneficiosa para una gama de trastornos médicos que incluyen enfermedad inflamatoria intestinal, rechazo al trasplante de órganos, enfermedad del huésped frente al injerto, esclerosis múltiple, artritis reumatoide (RA), artritis idiopática juvenil, psoriasis, dermatitis, nefropatía diabética, lupus eritematoso sistémico (SLE), enfermedad del ojo seco, cáncer, mielofibrosis y asma. También se incluyen composiciones que comprenden el oligonucleótido bicatenario y procedimientos de tratamiento que usan el oligonucleótido bicatenario. Reivindicación 1: Un compuesto que comprende un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para reducir la expresión de la cinasa Janus 1 (JAK1), el ARNbc comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, en el que la hebra sentido comprende una primera secuencia de nucleótidos contiguos de al menos 15 nucleótidos de longitud, en el que la hebra antisentido comprende una segunda secuencia de nucleótidos contiguos de al menos 15 nucleótidos de longitud que es complementaria de una secuencia de ácido nucleico de JAK1, que comprende o consiste en la SEQ ID Nº 1 o una variante natural del mismo, y en el que la primera secuencia de nucleótidos contiguos y la segunda secuencia de nucleótidos contiguos forman una región de complementariedad bicatenaria. Reivindicación 16: Una composición farmacéutica que comprende el compuesto de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 15 y un diluyente, disolvente, portador, sal y/o adyuvante farmacéuticamente aceptables, preferentemente un diluyente o disolvente acuoso, más preferentemente solución salina tamponada con fosfato. Reivindicación 17: Un procedimiento in vivo o in vitro para suprimir la expresión de JAK1 en una célula diana, comprendiendo el procedimiento administrar el compuesto de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 15 o la composición farmacéutica de la reivindicación 16 en una cantidad eficaz, a la célula.