AR132602 A1 Sol. P240101135 Patente publicada en INPI
OLIGONUCLEÓTIDOS DE OMISIÓN DE EXÓN DE DISTROFINA
IPC Sección C Boletín 1449
Presentación
03/05/2024
Publicación
16/07/2025
Códigos IPC
1
Solicitante
Biomarin Pharmaceutical Inc.
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Inventores (4)
HT
Hartl, Thomas Aaron
WJ
Woloszynek, Josh Christopher
FS
Froelich, Stephen Michael
KV
Koehler V,
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
C12N 15/113
Resumen técnico
En el presente documento se proporcionan oligonucleótidos antisentido (ASO) que inducen la omisión del exón 53 del pre- ARNm de distrofina humana y derivados farmacéuticamente aceptables de los mismos. También se proporcionan composiciones farmacéuticas que contienen los ASO y métodos para usar los ASO y composiciones para tratar a un sujeto con distrofia muscular de Duchenne.