AR133556 A1 Sol. P240102163 Patente publicada en INPI
OLIGONUCLEÓTIDOS PARA MODULAR LA EXPRESIÓN DE KCNT1
Solicitante
Les Laboratoires Servier
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Inventores (3)
Tran, Hélène
Das Dores, Guillaume
Chanrion, Benjamin
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
La presente divulgación proporciona oligonucleótidos antisentido para regular la expresión del miembro 1 de la subfamilia T de canales de potasio activados por sodio (KCNT1) codificado por el gen KCNT1 y el uso de los mismos para tratar encefalopatías epilépticas y del desarrollo (DEE). Reivindicación 1: Un oligonucleótido antisentido para reducir la expresión de KCNT1, en donde el oligonucleótido antisentido tiene una secuencia de nucleobases que comprende al menos 12 nucleobases consecutivas de una cualquiera de las secuencias de nucleobases de las SEQ ID Nº 4 - 12. Reivindicación 15: Un conjugado que comprende el oligonucleótido antisentido según una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 14 y al menos un resto de conjugado unido covalentemente a dicho oligonucleótido. Reivindicación 16: Una composición farmacéutica que comprende el oligonucleótido de una cualquiera de las reivindicaciones 1 - 14 o el conjugado de la reivindicación 15 y un excipiente farmacéuticamente aceptable.