AR131867 A1 Sol. P240100352 Patente publicada en INPI
PÉPTIDOS QUE CONTIENEN RGD PARA ADMINISTRAR CARGAS ÚTILES
Solicitante
Biogen Ma Inc.
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Inventores (6)
Yuan, Yuan
Jin, Quan
Hung, Ka Ying
Chen, Wei Tong
Palla Cachorro, Adelaida
Sparrow,
Clasificación Internacional de Patentes (IPC)
Resumen técnico
La presente descripción se refiere a los restos que se dirigen a los músculos que comprenden péptidos que contienen RGD, los cuales pueden insertarse en la cápside de un vector de virus adenoasociado recombinante (rAAV). También se describen en la presente composiciones que comprenden restos que se dirigen a los músculos descritos en la presente y métodos para producirlos y utilizarlos. Reivindicación 1: Una partícula de virus adenoasociado recombinante (rAAV) que comprende: (a) una proteína de la variante de la cápside de AAV, donde la proteína de la variante de la cápside de AAV comprende una inserción peptídica relativa a una proteína de la cápside de AAV parental correspondiente, donde: (i) la inserción peptídica comprende una secuencia de: (I) RGDX1X2RX3 (SEQ ID Nº 1), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (II) RGDX3QX1X2 (SEQ ID Nº 2), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (III) RGDHX1X2X3 (SEQ ID Nº 3), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (IV) RGDPX1X2X3 (SEQ ID Nº 4), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (V) RGDX3X1X2V (SEQ ID Nº 5), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (VI) RGDX1QX2X3 (SEQ ID Nº 6), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (VII) RGDX3X1SX2 (SEQ ID Nº 7), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (VIII) LRGDX1X2X3 (SEQ ID Nº 8), donde X1 y X2 son independientemente cualquier aminoácido, y X3 es Y, W o F; (IX) RGDX1GLX2 (SEQ ID Nº 9), donde X1 es Y, W o F, y X2 es cualquier aminoácido; o (X) RGDYX1X2X3 (SEQ ID Nº 10), donde X1 es E o R, X2 es E o R, y X3 es V o I; y (ii) el sitio de inserción peptídica se encuentra en una región variable (VR) de la proteína de la cápside de AAV parental, y (b) un ácido nucleico heterólogo que comprende una secuencia de nucleótidos que codifica una carga útil.