POLINUCLEÓTIDOS ARTIFICIALES PARA LA EXPRESIÓN DE PROTEÍNAS

Solicitante

Inventores (2)

Clasificación Internacional de Patentes (IPC)

Resumen técnico

La presente invención proporciona polinucleótidos que comprenden, en la dirección 5’ a 3’, una región no traducida 5’ (5’- UTR) y un marco abierto de lectura (ORF), donde el 5’-UTR comprende al menos dos repeticiones en tándem de la secuencia 5’-GCCNCC-3’ operativamente unidos al ORF, y donde N es cualquier nucleótido. La invención también proporciona una composición que comprende una nanopartícula lipídica y el polinucleótido y la composición farmacéutica, y su uso en medicina, particularmente para su uso como vacuna o en terapia génica. Reivindicación 1: Un polinucleótido artificial que comprende en la dirección 5’ a 3’: una región no traducida 5’ (5’-UTR), y una región de marco abierto de lectura (ORF), donde el 5’-UTR comprende, en su extremo 3’, al menos dos repeticiones en tándem de la secuencia 5’-GCCNCC-3’ operativamente unidos al ORF, donde N es cualquier nucleótido. Reivindicación 8: Un polinucleótido según cualquiera de las reivindicaciones 1 - 7, que comprende además uno o más de: una estructura de caperuza 5’; una región no traducida 3’ (3’-UTR); y una secuencia de cola 3’. Reivindicación 12: Un polinucleótido según cualquiera de las reivindicaciones 1 - 11 que es un polinucleótido de RNA, particularmente un RNA mensajero (mRNA).